nach etwas längerer Zeit mal wieder ein Update. Rosie ist aktuell stabil und verträgt das Miglustat sehr gut. Bisher sind keine Nebenwirkungen aufgetreten.
Auch von der Krankenkasse gibt es mittlerweile positive Rückmeldung. Man hat uns die Kostenübernahme des Miglustat bis April 2027 zugesichert.
Wir haben uns entschieden, die Aktion aus zwei wichtigen Gründen weiterlaufen zu lassen:
- Sichtbarkeit schaffen: GM1-Gangliosidose ist eine „Waisen-Krankheit“. Sie ist so selten, dass sie kaum Forschungsgelder erhält. Wir möchten Rosies Plattform nutzen, um diese Krankheit aus dem Schatten zu holen. Je mehr Menschen davon wissen, desto eher rückt eine Heilung in greifbare Nähe.
- Support für die Forschung (CureGM1): Wir möchten absolut transparent sein: Alle Spenden, die wir für Rosies direkte Versorgung, Hilfsmittel oder zusätzliche Therapien nicht benötigen, werden wir an die CureGM1-Foundation weiterleiten. Diese Organisation leitet weltweit die Forschung an Gentherapien, die GM1 eines Tages nicht nur stoppen, sondern heilen könnten.
Ihr spendet also ab jetzt nicht mehr nur für ein Medikament, sondern für die Hoffnung auf eine Heilung für alle Kinder mit dieser Diagnose.
Lasst uns gemeinsam weiter laut sein für Rosie und alle GM1-Kämpfer!
Liebe Grüße
Theresa und Christian mit Angelo, Gabriel und dem kleinen Sonnenschein Rosie